ROMA (ITALPRESS) – Lilly annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK). La LLC è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule “clonali”, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche – linfonodi e milza – che aumentano di dimensione.
In Occidente, la LLC è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all’anno. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne 1 .
Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione.
“In Sicilia si stimano ogni anno oltre 200 nuove diagnosi di leucemia linfatica cronica. In questo contesto, l’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib segna un avanzamento terapeutico importante per i pazienti con LLC recidivante o refrattaria”, ha commentato Caterina Patti, Direttrice U.O.C. di Oncoematologia e Direttrice Dipartimento di Oncoematologia degli Ospedali Riuniti Villa Sofia – Cervello (Presidio V. Cervello). “Il suo valore risiede nella capacità di agire con un meccanismo di azione unico e reversibile, grazie al quale è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti”.
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 BRUIN, pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL- BRUIN 321 3 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia. “Le evidenze cliniche hanno dimostrato l’efficacia di pirtobrutinib in pazienti con LLC recidivante o refrattaria che hanno sviluppato resistenza o intolleranza agli inibitori covalenti di BTK”, ha sottolineato la Professoressa Patti. “Si tratta di una nuova e concreta opportunità terapeutica, capace di contribuire al controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile. Per noi clinici, poter contare su questa nuova opzione significa disporre di uno strumento in più per una gestione più flessibile e personalizzata del percorso terapeutico, con l’obiettivo di mantenere più a lungo il controllo della malattia e preservare la qualità di vita dei pazienti”.
Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (MCL) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella LLC. “Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici”, afferma Elias Khalil, Presidente e Amministratore Delegato Italy Hub di Lilly. “Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell’innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi”.

– Foto Ipa Agency –
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