Le nuove terapie biologiche ampliano le possibilità di trattamento per asma grave, broncopneumopatia cronica ostruttiva (Bpco) e rinosinusite cronica con poliposi nasale. Ma la disponibilità dell’innovazione farmacologica si confronta ancora con un problema che precede la prescrizione: pazienti diagnosticati tardivamente, percorsi assistenziali disomogenei tra le Regioni e difficoltà nel garantire continuità alle cure. Un divario sul quale il ministero della Salute intende intervenire attraverso una programmazione più integrata, capace di collegare ospedale, territorio e domicilio e di utilizzare i dati sanitari per valutare l’efficacia dei trattamenti e dei modelli assistenziali.

È questa una delle principali direttrici emerse dal confronto“Salute respiratoria in Italia e innovazione terapeutica. Verso una roadmap condivisa per asma grave, Bpco e rinosinusite cronica con poliposi nasale”, promosso da Healthcare Policy alla Biblioteca del Senato, con il contributo non condizionante di Gsk. Un’occasione per mettere a confronto le prospettive della comunità scientifica, delle istituzioni e delle associazioni dei pazienti sulle condizioni necessarie a trasformare i progressi terapeutici in benefici concretamente accessibili.

La vicepresidente del Senato Licia Ronzulli, nel suo messaggio, ha sottolineato il burden delle malattie respiratorie croniche sul nostro Ssn e sulla qualità di vita dei pazienti, richiamando poi l’aggiornamento del Piano nazionale della cronicità, l’Accordo Stato-Regioni del 2024 sulla prevenzione e gestione integrata dell’asma grave e la disponibilità di terapie biologiche rimborsate dal Servizio sanitario nazionale per le tre patologie. Provvedimenti ai quali si affianca l’avvio di un tavolo permanente finalizzato a un Piano strategico nazionale sulla salute respiratoria. “Rendere l’innovazione accessibile non è solo una risposta clinica, ma anche un investimento per ridurre ospedalizzazioni e costi indiretti”, ha osservato Ronzulli.

Il ritardo diagnostico e il peso delle riacutizzazioni

Il primo ostacolo resta la capacità di riconoscere tempestivamente la malattia, soprattutto nelle sue forme più severe. Nel caso della Bpco, la diagnosi arriva frequentemente quando la patologia ha già prodotto conseguenze significative sulla salute. Raffaele Scala, presidente dell’Associazione Italiana Pneumologi Ospedalieri (Aipo-Its/Ets), ha richiamato la necessità di rafforzare prevenzione e diagnosi precoce, senza trascurare la gestione delle riacutizzazioni più gravi, il cosiddetto lung attack, che richiedono risposte tempestive in contesti specialistici adeguati. Per Scala, l’evoluzione delle terapie deve accompagnarsi alla costruzione di reti integrate ospedale-territorio. Un’esigenza che riguarda anche l’asma grave, dove il mancato controllo della malattia può tradursi in riacutizzazioni ricorrenti, comorbidità e ricorso ripetuto ai corticosteroidi sistemici. Vincenzo Patella, past president della Società Italiana di Allergologia, Asma e Immunologia Clinica (Siaaic), ha insistito soprattutto sull’identificazione dei pazienti che non rispondono adeguatamente ai trattamenti convenzionali e sulla necessità di indirizzarli verso percorsi specialistici appropriati, prima che le conseguenze cliniche e assistenziali si aggravino.

Un percorso che richiede continuità e che chiama in causa la medicina generale. Il presidente della Società italiana di medicina generale e delle cure primarie (Simg), Alessandro Rossi, ha evidenziato il ruolo del medico di famiglia nell’intercettare precocemente i problemi, orientare il paziente e accompagnarlo nel monitoraggio della malattia. Perché i benefici della ricerca raggiungano l’intero territorio, ha osservato, occorre rafforzare il collegamento tra assistenza primaria, specialisti e servizi territoriali. Una prospettiva condivisa anche dalla senatrice Elena Murelli, componente della Commissione Affari sociali e sanità del Senato, che ha individuato tre priorità per l’intervento pubblico: prevenzione, accesso equo e tempestivo all’innovazione terapeutica e sostenibilità del Servizio sanitario nazionale. La direzione, ha spiegato, è quella di “passare da una sanità che interviene quando la malattia si aggrava a una sanità capace di anticipare, prevenire e gestire le cronicità”.

Biologici e medicina personalizzata

Intanto, sul versante terapeutico, le possibilità di intervento si stanno ampliando. I farmaci biologici permettono di agire in maniera mirata su specifici meccanismi dell’infiammazione, offrendo nuove opportunità soprattutto ai pazienti con forme severe o non adeguatamente controllate dalle terapie tradizionali. Anche l’evoluzione delle modalità di somministrazione, con trattamenti a più lunga durata d’azione, apre prospettive per una gestione più flessibile della cronicità.

Per la Bpco, l’innovazione si inserisce in un percorso nel quale la cessazione del fumo e i trattamenti inalatori mantengono un ruolo essenziale. Lo ha ricordato Laura Carrozzi, presidente del gruppo di studio epidemiologia e prevenzione della Società Italiana di Pneumologia (Sip/Irs), evidenziando come i biologici consentano di intervenire in modo più selettivo su determinati profili di pazienti, con l’obiettivo di ridurre riacutizzazioni e ospedalizzazioni e migliorare la qualità della vita.

La possibilità di individuare correttamente i pazienti candidabili a queste terapie diventa quindi decisiva. Carrozzi ha richiamato l’importanza della ricerca sui marcatori biologici misurabili, in grado di identificare i soggetti che potrebbero beneficiare maggiormente dei nuovi trattamenti.

Il miglioramento del controllo della malattia costituisce il punto centrale anche per Francesco Murzilli, presidente dell’Associazione allergologi immunologi italiani territoriali e ospedalieri (Aaiito). L’introduzione dei biologici, ha spiegato, ha ampliato le possibilità terapeutiche per persone che in precedenza disponevano di opzioni limitate, aprendo a interventi più mirati sui meccanismi infiammatori e a una maggiore personalizzazione delle cure.

Quando l’innovazione cambia l’assistenza

L’evoluzione farmacologica può incidere anche sull’organizzazione dei servizi. Una minore frequenza delle somministrazioni, quando consentita dal trattamento, offre l’opportunità di ripensare il rapporto tra accessi alle strutture sanitarie, monitoraggio clinico e continuità terapeutica.

Nella rinosinusite cronica con poliposi nasale, ad esempio, la possibilità di adattare gli intervalli terapeutici alle caratteristiche del paziente può favorire modalità di follow-up più flessibili. Michele Barbara, presidente della Società Italiana di Otorinolaringoiatria e Chirurgia Cervico-Facciale (SIOeChCF), ha individuato nella telemedicina e nel teleconsulto strumenti utili a migliorare il monitoraggio e il coordinamento tra professionisti, mantenendo l’attenzione sull’appropriatezza clinica. Una prospettiva che si collega alla richiesta di maggiore integrazione avanzata dalla medicina generale: ridurre la frammentazione dei percorsi senza compromettere la qualità dell’assistenza specialistica.

Il beneficio per il paziente, del resto, non coincide necessariamente con il solo miglioramento degli indicatori clinici. Simona Barbaglia, presidente dell’Associazione nazionale pazienti Respiriamo insieme Aps, ha riportato l’attenzione sulle limitazioni che accompagnano quotidianamente le patologie respiratorie croniche: dalla capacità di lavorare alla gestione della vita familiare, fino alla possibilità di programmare le proprie attività senza essere continuamente condizionati dalla malattia.

“Il valore dell’innovazione non può essere misurato soltanto attraverso gli esiti clinici, ma deve comprendere anche l’autonomia, la qualità della vita e la possibilità per ogni paziente di vivere senza che la malattia condizioni costantemente le proprie scelte”, ha sottolineato Barbaglia.

Il tema assume un rilievo particolare anche in relazione all’invecchiamento della popolazione. Eleonora Selvi, presidente della Fondazione Longevitas, ha richiamato la necessità di preservare quanto più a lungo possibile l’autonomia delle persone, sottolineando come i benefici dell’innovazione debbano tradursi in percorsi accessibili e coerenti con i bisogni di una popolazione sempre più anziana. “È una sfida che riguarda anche la tutela della sostenibilità nostro Servizio sanitario nazionale”, ha affermato.

Dalla spesa sanitaria alla programmazione basata sui dati

È sul rapporto tra benefici clinici e sostenibilità che si concentra un’altra questione decisiva per il sistema sanitario. Le riacutizzazioni e le ospedalizzazioni producono costi che superano la dimensione strettamente assistenziale, coinvolgendo la produttività, la previdenza e le famiglie. Valutare l’innovazione significa quindi considerare anche le conseguenze economiche e sociali della malattia e dei trattamenti. Un’impostazione sulla quale ha insistito Francesco Saverio Mennini, capo dipartimento della Programmazione, dei dispositivi medici, del farmaco e delle politiche in favore del Servizio sanitario nazionale, ricordando che “le innovazioni realmente efficaci rappresentano un investimento”. La loro capacità di migliorare la qualità della vita dei pazienti, ha spiegato, deve essere letta insieme alla possibilità di ridurre i costi diretti per il Servizio sanitario nazionale e quelli indiretti a carico della collettività. La prospettiva indicata dal ministero è quella di un’assistenza sempre più vicina al luogo di vita del paziente, attraverso l’integrazione tra ospedale, territorio e domicilio.

Ma la programmazione delle cure potrebbe trovare un ulteriore sostegno nell’utilizzo dei dati. Nel suo intervento conclusivo, Mennini ha richiamato il modello previsionale presentato dal ministero della Salute a fine settembre, insieme alle opportunità offerte dall’ecosistema dei dati sanitari. Strumenti che, secondo il capo Dipartimento, consentono di stratificare la popolazione non più soltanto per età e sesso, ma anche in relazione alle patologie, aprendo alla possibilità di misurare e monitorare i risultati dei percorsi diagnostico-terapeutici e delle tecnologie impiegate.

Un passaggio rilevante per una programmazione che punti a riconoscere anticipatamente i bisogni, valutare gli esiti delle cure e orientare le risorse verso gli interventi più efficaci. Un ulteriore banco di prova per la piena presa in carico e l’accesso per tutti i pazienti con patologie respiratorie ostruttive croniche.