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Un farmaco finora prescritto soltanto a pazienti con alcune forme di sclerosi multipla riduce in modo importante la progressione della disabilità anche in chi è affetto da sclerosi multipla primariamente progressiva in fase avanzata, preservando più a lungo alcune funzioni motorie importanti per una maggiore indipendenza, facilità di comunicazione e qualità di vita.
Il farmaco è l'ocrelizumab, un anticorpo monoclonale con effetto immunosoppressore (cioè che riduce l'attività del sistema immunitario). I risultati della sperimentazione sono stati pubblicati sulla rivista Lancet alla vigilia della Giornata mondiale della sclerosi multipla (il 30 maggio).. Sclerosi multipla: che cos'è e in quali forme si presenta. La sclerosi multipla è una malattia infiammatoria cronica di natura autoimmune che colpisce il sistema nervoso centrale (cervello, midollo spinale e nervi ottici). L'infiammazione riguarda soprattutto la mielina, la guaina che riveste e isola le fibre nervose, che viene erroneamente attaccata dal sistema immunitario, così come le cellule che la producono e le fibre nervose sottostanti.
I danni inferti possono evolvere in placche o lesioni che assumono caratteristiche simili a cicatrici. I sintomi della sclerosi multipla sono diversi ma includono disturbi visivi, perdita di sensibilità, fatica e perdita di forza.. La sclerosi multipla non ha un decorso uguale per tutti. La forma più comune, a decorso recidivante-remittente, è caratterizzata da episodi acuti di malattia (ricadute) alternati a periodi di relativo benessere (remissioni), andamento che non per tutti evolve nello stesso modo e con gli stessi tempi (per approfondire). Altri pazienti - circa il 15% di chi ha la sclerosi multipla - manifestano sin dall'inizio un peggioramento delle funzioni neurologiche, anche in assenza di ricadute. Questa forma è detta primariamente progressiva.. Per chi era prescritto il farmaco e qual è la novità. Finora, l'ocrelizumab era usato come trattamento per i pazienti con forme recidivanti di sclerosi multipla attive (cioè con presenza di ricadute o evidenza di malattia dalla risonanza) o per i pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva in fase precoce - cioè malati da poco, o con un basso grado di disabilità.
I pazienti con sclerosi multipla primariamente progressiva in fase avanzata non avevano accesso al trattamento, e avevano un numero molto limitato di altre opzioni terapeutiche. La maggior parte dei precedenti studi infatti escludeva gli over 55 con forme di disabilità avanzata, a causa di un dibattito sull'effettivo beneficio di questo tipo di cura sulle forme più avanzate della malattia.
Il nuovo trial clinico, ORATORIO-HAND, è stato pensato apposta per colmare questo divario nelle terapie e ha incluso pazienti fino ai 65 anni, con sclerosi multipla primariamente progressiva, in molti casi con importanti disabilità e difficoltà di movimento, e spesso che utilizzavano la sedia a rotelle.. Un freno alla progressione. Nello studio controllato con placebo, che ha coinvolto oltre 1000 pazienti di 22 Paesi, coloro che hanno assunto il farmaco hanno avuto avuto un rischio inferiore del 30% di progressione della disabilità rispetto al gruppo di controllo. Il peggioramento della funzionalità della mano e dell'arto superiore a 12 settimane dall'infusione dell'ocrelizumab si è ridotto del 41%. Il rischio di dover ricorrere a una sedia a rotelle tra coloro che, all'inizio dello studio, non erano in grado di camminare o muoversi liberamente si è ridotto del 52%.
Tra i pazienti che mostravano segni di attività infiammatoria in risonanza magnetica, i benefici sono stati ancora maggiori e il farmaco ha ridotto il rischio di progressione della disabilità del 55%.. Una migliore qualità di vita. «Questi risultati sono importanti perché dimostrano che il trattamento può fare una differenza significativa per le persone con forme più avanzate di sclerosi multipla e può contribuire a preservare la funzionalità di mani e braccia, fondamentale per mantenere l'indipendenza, svolgere le attività quotidiane e godere di una buona qualità della vita» spiega Gavin Giovannoni, neurologo della Queen Mary University di Londra e primo autore dello studio.
Il riferimento è soprattutto alle attività di tutti i giorni come la cura della persona, l'uso di servizi igienici, la comunicazione, la possibilità di compiere piccole attività domestiche.
«Il nostro studio suggerisce che dovremmo ripensare a cosa significhi un trattamento efficace nella sclerosi multipla in fase avanzata e che non dovremmo presumere una mancanza di benefici in determinati gruppi di pazienti»..
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