CAR-T: in remissione una donna con 3 malattie

Una donna di 47 anni affetta da tre gravi malattie autoimmuni del sangue ha visto scomparire i sintomi che la affliggevano da un decennio, dopo una singola infusione di cellule CAR-T. La terapia avanzata ha eliminato i linfociti B, i globuli bianchi finiti "fuori controllo" che stavano attaccando componenti sane del corpo della donna, portandola in remissione dopo anni di tentativi di cure falliti, e resistituendole una qualità di vita quasi del tutto normale. La paziente, che fino a poco tempo fa aveva bisogno di trasfusioni di sangue giornaliere, a un anno dall'infusione è ancora libera dai sintomi e non ha avuto bisogno di terapie ulteriori. Il suo caso è stato descritto sulla rivista Med.. Tre malattie con una radice comune. Nel 2025 Fabian Müller, medico dell'Ospedale Universitario di Erlangen in Germania e figura di spicco nel campo delle immunoterapie contro le malattie autoimmuni, aveva incontrato una paziente affetta contemporaneamente da tre condizioni autoimmuni con sintomi in parte contrastanti. La donna soffriva di anemia emolitica autoimmune, una condizione in cui autoanticorpi distruggono i globuli rossi come se fossero sostanze estranee; di una trombocitopenia immune, una malattia che comporta la distruzione delle piastrine fondamentali per la coagulazione (e, di conseguenza, un forte rischio di emorragie); e della sindrome da anticorpi anti-fosfolipidi, che comporta un forte rischio di coaguli nel sangue e trombosi.. All'origine delle tre condizioni c'era una disregolazione delle cellule B, globuli bianchi responsabili della produzione di anticorpi che, in casi patologici, possono produrre autoanticorpi, cioè anticorpi mal direzionati. Negli ultimi 10 anni la donna aveva provato nove diverse tipologie di terapie (inclusi trattamenti con anticorpi monoclonali e farmaci immunosoppressori), ma senza risultati apprezzabili. Quando si è rivolta al team di Müller, era costretta a trasfusioni di sangue quotidiane per la sua anemia, dovuta al numero insufficiente di globuli rossi, e ad assumere costantemente farmaci anticoagulanti per evitare trombosi.. La terapia CAR-T. Le CAR-T (la sigla sta per Chimeric Antigens Receptor Cells-T) sono linfociti T (i globuli bianchi che di norma riconoscono le minacce costituite da virus o cellule maligne, mantenendo la memoria degli attacchi subiti) ingegnerizzati per riconoscere e prendere di mira uno specifico antigene cellulare: in questo caso la proteina CD19, espressa dai linfociti B della paziente, incapaci di riconoscere elementi sani dell'organismo della donna e predisposti al "fuoco amico".. Dopo aver prelevato, isolato e riprogrammato i linfociti T della donna, il team li ha reinfusi nella paziente in modo che eradicassero tutte le cellule B, ormai "impazzite". Le CAR-T hanno eliminato tutte le cellule B disregolate, in ogni stadio, sia quelle mature sia quelle ancora in via di sviluppo. Così, quando i linfociti B della donna si sono, dopo qualche mese, riformati, erano cellule del tutto nuove e in grado di distinguere correttamente il "sé" dalle minacce esterne. In pratica, la terapia ha resettato il sistema immunitario della donna.. Una parola tre volte attesa: remissione. I risultati non si sono fatti attendere oltre. L'ultima trasfusione è servita una settimana dopo il trattamento. Due settimane dopo, la donna ha ripreso le forze ed è tornata alla vita di tutti i giorni. Tre settimane dopo i suoi livelli di emoglobina, una proteina presente nei globuli rossi, erano in intervalli normali: l'autodistruzione dei globuli rossi era perciò terminata. I livelli di piastrine si sono stabilizzati e gli autoanticorpi alla base dei coaguli si sono gradualmente ridotti fino a scomparire. . A un anno dalla terapia, la donna è ancora in remissione, cioè senza sintomi evidenti e senza bisogno di trattamenti aggiuntivi. Alcuni valori sballati ci sono (per esempio nella conta dei globuli bianchi o in quella di alcuni enzimi epatici, associati a possibili danni al midollo osseo) ma si pensa siano riconducibili ai trattamenti precedenti la CAR-T. Lo studio è una conferma ulteriore di come queste terapie stiano arrivando a curare un ventaglio di condizioni più ampie rispetto ai "soli" tumori del sangue, loro bersaglio originario, e rappresentino sempre di più una speranza anche nella cura di malattie autoimmuni complesse..